O Zolgensma e o Spinraza servem o mesmo propósito (retardar a evolução degenerativa da musculatura estriada que caracteriza o SMA tipo I). Deste modo é necessário que se entenda que estes tratamentos não podem ser vistos como uma cura definitiva para a doença uma vez que mesmo no caso do Zolgensma o tempo que decorreu nos estudos clínicos não permitem perceber a longo prazo o que vai acontecer com os doentes que forem submetidos a esse tratamento.
O custo do tratamento com Spinraza é de 750.000 $ primeiro ano e 375.000$ nos anos seguintes.
A Spinraza a esta data é o único tratamento que esta aprovado na Estados Unidos de Norte America, Europa (Portugal incluído) para ser utilizado em doentes dado que a FDA (USA) e a EMA (Europa) ja deram os respetivo aval para que isso aconteça.
O Zolgensma já foi aprovado pelo FDA (USA) em Maio / 2019, mas a esta data a EMA (Europa) ainda não emitiu a respetiva aprovação.
O Zolgensma é aparentemente mais caro, mas tem de ser tido em conta que este medicamento é de toma única. No caso do Spinraza o valor é influenciado pelo tempo de vida do doente já que tem ser feito a longo dos anos e isso acarreta um custo que se vai multiplicar pelos anos de sobrevida do doente, assim ao fim do 5º ano de tratamento com Spinraza, o valor do tratamento ultrapassa o custo do tratamento com Nursinergen.
O ponto mais relevante a data é que em Portugal só está autorizada a utilização de Spinraza para tratamento, o Infarmed já deu o seu aval em 2018 e existe uma unidade (Hospital Dona Estefânia) em solo português apta a coordenar o referido tratamento.
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