As primeiras noticias acerca de uma investigação relativa a utilização da Spinraza (Nusinersen) no tratamento de SAM datam de 2014.

Este fármaco ve agora aprovada pela FDA e pela EMA a sua utilização no tratamento de SAM, numa enorme comunidade de doentes incluindo bebes diagnosticados com SAM tipo I, passando deste modo a ser o primeiro fármaco conhecido para tratamento da doença.

A produção do fármaco é da responsabilidade dos Laboratórios Biogen/Ionis

Nos ensaios clínicos 40% dos pacientes (120 doentes) apresentaram melhoras significativas nas suas funções motoras o que incluía o controlo da cabeça, a capacidade de sentar, a capacidade de chutar na posição ereta, rolar, rastejar, estar em pé e caminhar.

Nas conclusões do estudo clínico conduzido pelo Dr. Richard Finkel Chefe do Departamento de Neurologia do Hospital Pediátrico de Nemours (Orlando, Florida) pode ler-se:

“with nusinersen, these infants are not only living longer, but they’re living better.”

“com Nusinergen estas crianças não só vivem mais tempo, como também vivem melhor.”

O custo do tratamento com este fármaco no primeiro ano é de 750.000$(637.500€) e de 375.000$(318.750€) nos anos seguintes.

Nota: A conversão para € foi realizada considerando uma taxa de cambio de 1 US$ =0,850000425 €