Qual é o principio ativo do Spinraza?
O Spinraza (nome comercial) contém a substância ativa que recebeu o nome de nusinersen. Este ultimo é um oligonucleotídeo antisense sintético (um tipo de material genético) que permite que o gene SMN2 produza a proteína SMN de comprimento completo (longo)
Quem foi que desenvolveu?
A resposta simples a essa pergunta é que este medicamento existe porque existe muita gente com um coração que não caberia nem lugar nenhum no mundo dsposta a ajudar a troco de nada.
Foram fundos resultantes de donativos que a FSMA, hoje conhecida como Cure SMA arrecadou (foram muitos milhões de dólares conseguidos e o trabalho deles continua), que permitiram que os trabalhos de investigação durante longos anos, feitos por Judith Melki, Dr. Umrao Monani no laboratório de Arthur Burghes, Dr. Chris Lorson no laboratório de Elliot Androphy, Drs. Ravindra Singh, Elliot Androphy, Dr. Adrian Krainer, Dr. Yimin Hua e seus colegas do Laboratório Cold Spring Harbor culminassem neste resultado.
Em 2010, uma empresa farmacêutica chamada Ionis licenciou o trabalho de esta equipa para começar a testar o Spinraza, então chamado Nusinersen.
Ionis iniciou o primeiro ensaio clínico em 2011 e entrou em acordo com a Biogen em 2012 para continuar os testes ao medicamento. Sendo esta ultima, responsável pela sua comercialização.
Como funciona?
Esta doença resulta da incapacidade dos neurónios motores produzirem uma proteína conhecida com o nome de SMN e que leva a morte de estes neurónios
A produção de esta proteína é assegurada por 2 genes. O gene SMN1 é responsável por produzir a proteína SMN de cadeia longa e o gene SMN2 é responsável por produzir a mesma proteína mas com uma cadeia curta (menos eficaz).
O nusinersen é um oligonucleotídeo antisense sintético (um tipo de material genético) que permite que o gene SMN2 produza a proteína de comprimento completo (longo), sendo que dessa forma podem ser repostos os níveis da proteína SMN nos neurónios motores afetados. Deste modo a carência de SMN de cadeia completa é suprida, aliviando, desta forma, os sintomas da doença.
O fármaco pode e deve ser prescrito em doentes com SMA tipo I, II e III dado que em todos eles a produção de SMN esta posta em causa
O que se pode esperar?
Um estudo principal que incluiu 121 bebés com SMA, com uma idade média de 7 meses, demonstrou que o Spinraza é eficaz na melhoria do movimento em comparação com um placebo (uma injeção simulada).
Após um ano de tratamento, 51 % dos bebés que receberam o Spinraza (37 em 73) apresentaram progressos no desenvolvimento do controlo da cabeça, rebolar, sentar, gatinhar, pôr-se de pé ou andar, enquanto não se observaram progressos semelhantes em nenhum dos bebés que receberam placebo.
Além disso, a maioria dos bebés tratados com Spinraza sobreviveu mais tempo e necessitou de suporte respiratório mais tarde do que os bebés que receberam placebo.
Outro estudo avaliou a eficácia do Spinraza em crianças com SMA menos grave diagnosticada numa fase posterior (idade média de 3 anos).
Após 15 meses de tratamento, 57 % das crianças tratadas com o Spinraza registaram melhorias no movimento em comparação com 26 % das crianças a receber placebo.
Como posso ter acesso ao fármaco?
No dia 1 de Agosto de 2016 a Ionis e Biogen dão entrada no FDA do pedido de autorização para comercialização do fármaco por considerarem que estavam reunidas a condições para tal.
No dia 23 de Dezembro de 2016 a FDA(USA) anuncia que tinha sido aprovada a comercialização do Spinraza passando desta forma a existir oficialmente o primeiro tratamento para a doença (SMA)
No dia 30 de Maio 2017 a EMA anuncia que tinha sido aprovada a comercialização do Spinraza para toda a Europa
No dia 20 de Dezembro de 2018 o Infarmed anuncia que tinha sido aprovada a comercialização do Spinraza em Portugal
Foi identificado o Hspital Doana Estefania como unidade hospitalar responsável em Portugal pelo programa de tratamento com este fármaco.
Existem efeitos laterais conhecidos?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Spinraza (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são dor de cabeça, dores nas costas e vómitos.
Pensa-se que estes efeitos secundários sejam causados pelas injeções na medula espinhal para a administração do medicamento.
Nos bebés, alguns dos efeitos secundários não puderam ser avaliados, uma vez que não podiam comunicá-los.
Para a lista completa dos efeitos secundários e das restrições de utilização relativamente ao Spinraza, consulte o Folheto Informativo do medicamento
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